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upbage 1 年前湖北省 #4

CML 的预后
以前，CML 虽不能被治愈，但通过治疗的确可以减缓疾病进展。新药的使用提高了 CML 患者的生存率。得益于新药的使用，90% 的患者生存至少五年，其中大多数患者经过治疗后生存十年以上。

CML 有三个时期
• 慢性期：初始阶段可能会持续五到六年，此时疾病进展非常缓慢
• 加速期：本病开始更快速地进展，治疗效果较差，而且症状恶化
• 急变期：未成熟的白血病细胞（原始细胞）出现，疾病更加恶化，并出现严重感染、出血过多等并发症
在 CML 中，大多数白血病细胞来源于骨髓，部分来源于脾脏和肝脏。与存在大量原始细胞的急性白血病相比，CML 慢性期的特点是外观看起来正常的白细胞和血小板（有时）数目明显增加。随着疾病进展，越来越多的白血病细胞占据骨髓，其他白血病细胞则进入血流。
当白血病细胞排挤骨髓中的正常造血细胞时，以下一类或多类细胞的生成量会减少：
• 红细胞，在血流中携带氧气
• 白细胞，帮助身体抵抗感染
• 血小板，帮助完成凝血过程的细胞样小颗粒
癌性白细胞不具有正常白细胞的功能，因此 CML 细胞无法帮助身体抵抗感染。健康白细胞数目越少，感染可能性就越大。
最终白血病细胞出现更多变化，疾病进展到加速期，并不可避免地到急变期。在急变期，仅生成未成熟的白血病细胞，这是疾病明显恶化的征象。巨脾、发烧和体重下降在急变期常见。

CML 的治疗
• 使用一种酪氨酸激酶抑制剂，有时与较早上市的化疗药物联用
• 有时进行干细胞移植
伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼、博舒替尼和帕纳替尼这些药物称为酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)。此类药物可阻断费城染色体生成的异常酪氨酸激酶（蛋白质）并改变 CML 的治疗和预后。
TKI 效果好，通常只会引起一些轻微副作用。目前尚不清楚 TKI 治疗需要持续多长时间以及达到缓解后停止治疗是否安全。
TKI 与化疗药物联用现已在治疗急变期患者方面取得成功，而此前急变期患者会在数月内死亡。
干细胞移植联合大剂量化疗有可能治愈其他疗法治疗无效的患者。
慢性髓细胞性白血病

作者：Ashkan Emadi
, MD, PhD, University of Maryland;
Jennie York Law
, MD, University of Maryland, School of Medicine